iOnctura, au Campus Biotech : explorer de nouvelles approches contre la myélofibrose 

Michael Lahn, CMO of iOnctura

Fondée en 2017 et implantée au Campus Biotech, iOnctura est une clinical-stage biopharmaceutical company qui développe des petites molécules orales de précision destinées à des cancers rares et difficiles à traiter. Son travail sur la myélofibrose illustre une recherche translationnelle étroitement connectée à la clinique, en cohérence avec les missions du Campus.

Une entreprise clinique dédiée aux cancers rares 

iOnctura se concentre sur le développement de small molecules first-in-class ciblant des mécanismes biologiques impliqués dans des cancers encore insuffisamment pris en charge. Son actif principal, roginolisib, est actuellement évalué dans plusieurs essais cliniques de phase II randomisés, dans des cancers solides et hématologiques.

Basée à Amsterdam, avec des filiales à Genève et à Cambridge (États-Unis), l’entreprise s’appuie sur un réseau international de chercheurs et de cliniciens. Sa présence au Campus Biotech s’inscrit dans cette dynamique, à l’interface entre recherche scientifique, développement clinique et innovation biomédicale.

La myélofibrose : un besoin médical encore non couvert 

La myélofibrose est un cancer rare de la moelle osseuse. Elle se caractérise par une fibrose progressive de la moelle, entraînant une altération de la production sanguine et des symptômes sévères tels qu’une fatigue importante, une anémie ou une augmentation du volume de la rate.

Depuis plus de dix ans, les inhibiteurs de Janus kinases (JAK) constituent le traitement de référence. S’ils permettent de soulager les symptômes, ils ne modifient pas l’évolution naturelle de la maladie. Environ la moitié des patients interrompent ce traitement dans les trois ans, en raison d’une perte d’efficacité, d’une intolérance ou d’effets indésirables.

Quand la maladie s’adapte au traitement 

La myélofibrose ne repose pas sur un seul mécanisme biologique. Si la dérégulation de la voie JAK-STAT joue un rôle central dans la maladie, d’autres voies de signalisation peuvent prendre le relais lorsque cette voie est bloquée par un traitement.

Parmi elles figure la voie PI3K, et plus particulièrement l’isoforme PI3Kδ, impliquée dans les cancers hématologiques. Des travaux de recherche montrent que lorsque l’activité de JAK est inhibée, certaines cellules malignes peuvent activer la voie PI3Kδ pour continuer à se développer. Ce mécanisme contribue aux phénomènes de non-réponse ou de perte de réponse observés chez une partie des patients traités par inhibiteurs de JAK.

Une stratégie combinée évaluée en clinique 

Dans la myélofibrose, iOnctura évalue l’association de roginolisib avec le ruxolitinib, inhibiteur de JAK et traitement standard. Cette approche est étudiée dans l’essai clinique de phase I/II HEMA-MED, mené chez des patients ne répondant plus à une monothérapie par inhibiteur de JAK.

Des données non cliniques présentées lors du congrès de l’American Society of Hematology montrent que cette combinaison exerce un effet synergique sur des modèles cellulaires de myélofibrose.

Comme le souligne le Dr Michael Lahn, Chief Medical Officer d’iOnctura :

« Sur la base des données non cliniques présentées à l’ASH, nous pensons que le ciblage simultané des voies PI3Kδ et JAK pourrait avoir un effet synergique dans la myélofibrose — une approche qui n’avait pas pu être pleinement exploitée avec les inhibiteurs de PI3Kδ de générations précédentes en raison de leur profil de tolérance défavorable. »

Une recherche alignée avec les missions du Campus Biotech 

En développant des approches thérapeutiques ciblées pour des maladies rares, à l’interface entre science et clinique, iOnctura illustre la vocation du Campus Biotech : favoriser une recherche translationnelle capable de transformer des avancées scientifiques en solutions concrètes pour les patients.