Addex Therapeutics est une société biopharmaceutique spécialisée dans le développement de petites molécules modulateurs allostériques pour le traitement de troubles neurologiques. Les modulateurs allostériques sont une classe émergente de médicaments, possédant des caractéristiques leur conférant des avantages thérapeutiques significatifs par rapport aux molécules orthostériques classiques ou aux molécules biologiques. Ils se lient à la cible thérapeutique sur un site distinct (= site allostérique) du site utilisé par le ligand naturel. Ceci permet une action plus modulatrice de la fonction de la cible thérapeutique, et non un ON/OFF obtenu avec des ligands qui se lient au même site que le ligand naturel (= site orthostérique). La plate-forme technologique unique d'Addex permet l’identification et l’optimisation de modulateurs allostériques de récepteurs d’intérêt. Chacun des projets préclinique et clinique constituant le pipeline thérapeutique d'Addex est issu de cette plate-forme de modulation allostérique, pionnière et unique en la matière.
Dipraglurant, un modulateur allostérique négatif du récepteur mGlu5, est le programme clinique le plus avancé d’Addex. Cette molécule a complété avec succès un test clinique de phase 2a chez des patients atteints de la maladie de Parkinson, réduisant de manière significative les dyskinésies induites par le traitement de base avec la L-dopa. Addex commence le test du dipraglurant en phase 2b/3 dès le début de l’année 2020, et les résultats de cette nouvelle étude sont attendus pour la deuxième moitié de 2021. Une formulation à libération prolongée du dipraglurant sera en outre testée en phase 2a preuve de concept chez des patients souffrant de dystonie.
Le second programme clinique d’Addex avec ADX71149, un modulateur allostérique positif du récepteur mGlu2 identifié en collaboration avec Janssen Pharmaceuticals, sera testé en clinique pour démontrer son potentiel pour traiter l'épilepsie.
Le pipeline d’Addex inclut également plusieurs programmes de recherche pré-cliniques se trouvant à différents stades avant l’entrée en clinique, pour la plupart en collaboration avec des partenaires industriels et académiques de premier ordre. Un programme proche de délivrer un candidat clinique vise à identifier un modulateur allostérique positif du récepteur métabotropique au GABA (GABAB) comme potentiel traitement pour plusieurs indications comme la maladie de Charcot-Marie-Tooth type 1A (CMT1A), ou pour traiter l’abus de drogue (nicotine, alcool, cocaïne). D’autres programmes cherchent à identifier des modulateurs allostériques des récepteurs métabotropiques au glutamate mGlu7, mGlu2, mGlu4 et mGlu3 pour les indications respectives de syndrome de stress post-traumatique, déficience cognitive légère, Parkinson, et pour les maladies neurodégénératives.