La principale mission de la plateforme de thérapie génique de la Fondation Bertarelli est de soutenir le développement de thérapies géniques ciblant des maladies qui affectent le système nerveux central et les organes sensoriels.
L'utilisation de vecteurs d'origine virale est apparue ces dernières années comme une technologie puissante pour transférer des acides nucléiques dans des cellules clés du système nerveux central, ceci afin de manipuler leur fonction, ou de prolonger leur survie en conditions pathologiques. La plateforme participe à la conception et à la génération de tels outils moléculaires pour modifier génétiquement des cellules et des tissus, tant in vitro qu'in vivo. Parmi les technologies les plus avancées dans ce but, les vecteurs viraux adéno-associés (AAV) et les vecteurs lentiviraux sont maintenant largement utilisés dans la recherche, ainsi que pour des applications thérapeutiques.
La plateforme dispose d'une expertise dans la conception et la production de vecteurs pour diverses applications telles que :
- la surexpression de gènes, l’extinction de gènes par des ARNs interférents
- le système CRISPR/Cas9 pour l’extinction ou la modification de gènes mutés, ou pour l'activation de gènes
- l’ optogénétique
- l’expression de divers gènes rapporteurs spécifiquement dans certains types cellulaires
- la modélisation génétique des maladies neurodégénératives, notamment les maladies de Parkinson et d'Alzheimer (alpha-synucléine, tau, amyloïde β)
Nous produisons des vecteurs AAV de différents sérotypes (AAV naturels de types 1 à 6, ou d’autres sérotypes sur demande). Les vecteurs sont purifiés par gradient de densité et/ou chromatographie, et caractérisés à l'aide de diverses méthodes. La plateforme produit également des vecteurs lentiviraux pseudotypés avec une enveloppe VSVG pour des applications in vitro et in vivo.
Dans le cadre de la thérapie génique, la plateforme Bertarelli est particulièrement active dans le domaine des maladies affectant les neurones moteurs, y compris les formes génétiques de la sclérose latérale amyotrophique (SLA). D'autres programmes de recherche visent à développer des vecteurs pour le traitement de la cécité ainsi que des formes génétiques de surdité.
Des informations plus détaillées sont disponibles sur le site web de la plateforme de thérapie génique de la Fondation Bertarelli.
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